Crispr más allá de la teoría
La edición genética llevada a cabo por Crispr Therapeutics no modifica cualquier parte del ADN al azar. El tratamiento está diseñado para actuar sobre el gen PCSK9, una secuencia que regula los niveles de colesterol en sangre. Personas con versiones naturales inactivas de este gen presentan niveles inusualmente bajos de colesterol sin efectos secundarios graves, lo que inspiró a los científicos a replicar este fenómeno de forma controlada en el laboratorio.
El método empleado utiliza una versión optimizada de la técnica Crispr-Cas9, que funciona como unas tijeras moleculares de altísima precisión. Se dirige al hígado, donde se produce gran parte del colesterol del cuerpo. Al desactivar el gen PCSK9 en las células hepáticas, se reduce la cantidad de esta proteína en el torrente sanguíneo, lo que permite que el organismo elimine el colesterol LDL de forma más eficiente.
Una sola dosis con efecto duradero
Una de las principales ventajas de esta nueva terapia es su duración. A diferencia de los medicamentos actuales que deben tomarse de forma continua, esta intervención con Crispr podría requerir una sola aplicación para lograr efectos sostenidos a lo largo del tiempo. Esto cambia radicalmente la forma de tratar enfermedades crónicas como las cardiovasculares, donde el cumplimiento constante del tratamiento suele ser un desafío.
Durante el estudio clínico, que involucró a menos de 20 personas, los investigadores observaron una reducción persistente del colesterol LDL en todos los participantes, sin que se hayan registrado efectos adversos graves. El tratamiento se aplicó mediante una infusión intravenosa que lleva el complejo Crispr hasta las células del hígado. Desde allí, la maquinaria molecular realiza su tarea en cuestión de horas, aunque sus efectos pueden durar años.
Una alternativa para quienes no responden a otros tratamientos
Muchos pacientes con niveles elevados de colesterol no logran controlar su condición con estatinas u otros medicamentos convencionales. Algunos sufren efectos secundarios intolerables, otros simplemente no responden bien. Para este grupo, la nueva terapia podría representar una esperanza real. Al tratarse de una intervención puntual que modifica directamente el ADN implicado, se elimina la dependencia de fármacos diarios o inyecciones frecuentes.
Por otra parte, este avance también plantea interrogantes éticos y de seguridad. Aunque los resultados iniciales son alentadores, aún se necesita evaluar los efectos a largo plazo. La edición genética en humanos, incluso cuando se dirige a tejidos específicos como el hígado, debe manejarse con extrema precaución. Cada intervención representa un cambio permanente en el genoma, lo que exige un escrutinio riguroso antes de su aprobación generalizada.
El camino hacia su aprobación
La terapia de Crispr Therapeutics se encuentra actualmente en fase 1 de ensayo clínico, centrada en evaluar su seguridad y dosificación. Este tipo de estudios suelen ser pequeños y no buscan demostrar eficacia generalizada, pero sí sirven como base para investigaciones posteriores más amplias. Si los resultados continúan siendo positivos, el tratamiento podría avanzar hacia las fases 2 y 3 en los próximos años, involucrando a cientos o miles de pacientes.
Esta nueva aproximación representa una evolución respecto a terapias génicas anteriores, muchas de las cuales implicaban riesgos mayores o procedimientos más invasivos. La precisión de Crispr y su capacidad para dirigirse a genes específicos de forma eficiente lo convierten en una herramienta poderosa que podría cambiar el panorama de muchas enfermedades genéticas o crónicas.
De la ciencia básica a la aplicación real
Hace apenas una década, la idea de editar genes humanos para tratar enfermedades era poco más que una posibilidad teórica. Hoy, gracias a investigaciones como esta, estamos viendo cómo esos conceptos llegan a pacientes reales. El caso del colesterol es particularmente simbólico porque se trata de un problema de salud global, ligado a dietas, estilos de vida y predisposición genética.
A medida que la investigación avanza, se abren posibilidades para tratar otras condiciones mediante estrategias similares: diabetes, obesidad, hipertensión y más. Sin embargo, también es crucial mantener una vigilancia constante sobre los riesgos y los costos de estas terapias, que podrían no estar al alcance de todos inicialmente.
☞ El artículo completo original de Natalia Polo lo puedes ver aquí
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